Het klinisch wetenschappelijk geneesmiddelenonderzoek tegen kanker kent 3 fasen. In elke fase wordt naar specifieke informatie gezocht. Afhankelijk van de conditie van de patiënt, het soort tumor en het stadium waarin de kanker zich bevindt, zal een patiënt wel of niet kunnen deelnemen aan een bepaalde fase van een onderzoek.
Fase I: experimenteel onderzoek
Nadat een nieuw geneesmiddel uitvoerig is getest in laboratoria en werkzaam blijkt bij tumoren in proefdieren wordt tijdens fase 1 onderzoek het middel voor het eerst toegepast bij mensen. Onderzocht wordt in welke dosering het nieuwe geneesmiddel redelijkerwijs nog door mensen wordt verdragen. Tevens wordt bekeken in welke vorm het middel het beste kan worden toegediend (bijvoorbeeld via infuus, injectie of tablet), en volgens welk schema. Gedurende het gehele onderzoek let men in belangrijke mate op de farmacokinetiek van het nieuwe geneesmiddel. Bij de farmacokinetiek bestudeert men het gedrag van een medicament in het (menselijk) lichaam, zoals opname, de verdeling en afbraak. Hiervoor is de herhaaldelijke afname van bloed- en urinemonsters nodig.
Fase I onderzoek is niet primair gericht therapeutische resultaten. Voor deze fase worden meestal patiënten gevraagd voor wie geen standaardbehandeling (meer) voorhanden is. Fase I is een experimentele onderzoek en vindt daarom alléén plaats in gespecialiseerde kankercentra en universitaire centra, zoals bijvoorbeeld het VU Medisch Centrum in Amsterdam. Over het algemeen wordt slechts een beperkt aantal patiënten gevraagd om aan een onderzoek in deze fase deel te nemen.
Fase II: effectiviteitsonderzoek
Als eenmaal bij fase I onderzoek van een experimenteel geneesmiddel een optimale dosering is gevonden, wordt dit middel verder getest in fase II onderzoek. Het doel van deze fase is uit te zoeken of het nieuwe middel alleen of in combinatie met andere geneesmiddelen effectief is voor een specifieke vorm van kanker. Ook hiervoor is een relatief kleine groep patiënten nodig.
Fase III: vergelijkingsonderzoek
Indien bij het fase II-onderzoek is aangetoond dat het geneesmiddel werkzaam is, komt de stof voor verder onderzoek in aanmerking. In fase III onderzoek wordt het nieuwe medicament vergeleken met de tot dan toe bekende standaardtherapie. Aan deze onderzoeksfase neemt een grote groep patiënten deel. Het kan om honderden maar ook om duizenden patiënten gaan. Het onderzoek wordt daarom uitgevoerd in meerdere ziekenhuizen, vaak zelfs in meerdere landen. Het totaal aantal patiënten wordt verdeeld in twee (of meer) groepen. De ene groep krijgt de nieuwe behandeling en de andere groep de standaardbehandeling. Hierdoor kan het effect van de nieuwe behandeling wetenschappelijk worden gemeten. Door middel van loting (randomisatie) wordt bepaald welke behandeling u krijgt. Noch u, noch uw behandelend arts weet van tevoren welke behandeling u gaat krijgen. ZGT neemt alleen deel aan Fase II en Fase III onderzoeken.